Farmaceutska tvrtka Novartis raspisala
je lutriju na svjetskoj razini vrijednu 210 milijuna dolara. I tu
ne bi bilo ništa čudno, reklo bi se lutrija kao lutrija, da nije
riječ o “nagradnoj igri” koju igraju bolesna djeca, a sretnici će
dobiti potreban lijek.
Riječ je o trenutno najskupljem
lijeku na svijetu – Zolgensmi, za liječenje
spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasljedne, neizlječive,
neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter.
Rok za prijavu pacijenata za ovu neobičnu lutriju bio je krajem
prošlog tjedna, a među njima je i četvaro mališana iz Hrvatske.
“Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju
kriterijima koje traži tvrtka. To je, među ostalim, i da nisu
stariji od dvije godine. Svi su oni registrirani u našem
Referalnom centru”, kazao je za Jutarnji list dr. Milivoj
Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb, gdje se liječe
svi hrvatski pacijenti oboljeli od SMA.
Dodatno “sito” za pacijente bit će postavljeno u samom
Novartisu pa se zasad još ne zna hoće li svih četvero hrvatskih
pacijenta konkurirati za liječenje ovim novim lijekom. Za jedno
dijete se smatra da apsolutno mora “proći”
jer zadovoljava sve kriterije koje
traži tvrtka, ali to još uvijek nije jamstvo da će “na
lutriji” lijek i stvarno dobiti.
Valja naglasiti da su svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom
trenutku na liječenju jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i
Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za
liječenje Zolgensmom.
Kako Jutarnji doznaje iz Novartisa, u ponedjeljak je počela prva
dvotjedna raspodjela Zolgensme, ali zbog zaštite pacijenta i
liječnika AveXis, koji je raspisao “lutriju”, ne želi komentirati
detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu, kako
pojedinačno, tako i u određenoj zemlji.
Cijena Zolgensme je 2,1 milijun
dolara po jednom pacijentu. No, za razliku od
Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada
istraživanja govore da je Zolgensma genska terapija koja se
primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za
“ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac
za ovu bolest, piše Jutarnji
list.